新里程碑！成都先導(dǎo)抗腫瘤創(chuàng)新藥HG030臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)

今天，成都先導(dǎo)藥物開(kāi)發(fā)股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱“成都先導(dǎo)”）宣布，其自主研發(fā)的1.1類(lèi)抗腫瘤創(chuàng)新藥HG030項(xiàng)目臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）已于近日獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)。HG030是一款二代原肌球蛋白受體激酶（Trk）口服小分子抑制劑，臨床擬用于一線治療NTRK或ROS1基因融合腫瘤，也可用于攜帶獲得性突變對(duì)第一代藥物耐藥的實(shí)體瘤患者。HG030于2020年3月25日獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）I期臨床試驗(yàn)許可。此次獲得美國(guó)FDA 批準(zhǔn)開(kāi)展臨床試驗(yàn)，標(biāo)志著HG030項(xiàng)目的第二個(gè)里程碑。

成都先導(dǎo)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官李進(jìn)博士表示：“目前，成都先導(dǎo)已經(jīng)具備了從新分子發(fā)現(xiàn)到新藥項(xiàng)目早期臨床開(kāi)發(fā)的全產(chǎn)業(yè)鏈一站式研發(fā)能力。HG030在中國(guó)和美國(guó)均獲批開(kāi)展臨床試驗(yàn)，以及此前HG146和HG381的臨床試驗(yàn)獲批，是對(duì)成都先導(dǎo)以 DNA 編碼化合物庫(kù)（DEL）為核心的新藥研發(fā)技術(shù)平臺(tái)的充分肯定。我們將繼續(xù)投入加強(qiáng)核心技術(shù)平臺(tái)的創(chuàng)新和發(fā)展，推進(jìn)開(kāi)展更多的新藥研發(fā)項(xiàng)目，助力為全球腫瘤患者帶來(lái)更加多樣化的治療方案。”

原肌球蛋白受體激酶（Trk）是一類(lèi)受體酪氨酸激酶家族，包括分別由NTRK1、NTRK2和NTRK3基因編碼的TrkA、TrkB和TrkC三種受體。NTRK基因發(fā)生變異可導(dǎo)致Trk信號(hào)通路持續(xù)性激活，進(jìn)而誘發(fā)癌癥的發(fā)生。此前，F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)兩款不分組織、不分瘤種的小分子Trk抑制劑，分別是Loxo/拜耳于2018年11月28日獲批的拉羅替尼（Larotrectinib，商品名“Vitrakvi”）和羅氏/Ignyta于2019年8月16日獲批的恩曲替尼（Entrectinib，商品名“Rozlytrek”）。隨著第一代Trk抑制劑在臨床的使用耐藥問(wèn)題陸續(xù)出現(xiàn)，克服耐藥成為了新一代Trk抑制劑研發(fā)的焦點(diǎn)。

HG030由成都先導(dǎo)基于自身以 DNA 編碼化合物庫(kù)（DEL）為核心的新藥研發(fā)技術(shù)平臺(tái)進(jìn)行開(kāi)發(fā)，是一款新型強(qiáng)效、高選擇性的二代Trk口服小分子抑制劑，并同時(shí)對(duì)ROS1（c-ros Oncogene 1 Kinase）也有優(yōu)異的抑制活性。HG030結(jié)構(gòu)新穎，具有全球獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，臨床前研究數(shù)據(jù)顯示HG030具有良好的成藥屬性，在多種攜帶Trk突變及ROS1的腫瘤模型中展示出較好的抗腫瘤活性。HG030擬用于攜帶NTRK及ROS1融合基因的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者的治療，后續(xù)有望覆蓋多種腫瘤患者。

據(jù)悉，2020年11 月，成都先導(dǎo)將HG030 全部可能的治療領(lǐng)域及適應(yīng)癥在中國(guó)大陸（不包括中國(guó)臺(tái)灣、中國(guó)香港、中國(guó)澳門(mén)）的全部權(quán)利（包括但不限于專利權(quán)、研發(fā)、生產(chǎn)、銷(xiāo)售）轉(zhuǎn)讓給廣州白云山醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司白云山制藥總廠（以下簡(jiǎn)稱“白云山”），首次實(shí)現(xiàn)自主研發(fā)新藥項(xiàng)目的轉(zhuǎn)讓。HG030 產(chǎn)品的后續(xù)研發(fā)、生產(chǎn)及銷(xiāo)售由白云山獨(dú)立推進(jìn)并承擔(dān)全部費(fèi)用，成都先導(dǎo)仍保留其在中國(guó)大陸以外所有區(qū)域的全部權(quán)益。